Иммунно-невидимые бета-клетки: первый пациент и первые результаты без иммуносупрессии

В декабре 2024 года 42-летнему пациенту из Швеции, страдающему диабетом 1 типа с 1987 года, были введены около 80 млн генетически модифицированных бета-клеток в мышцу предплечья.
Клетки были отредактированы с помощью технологии CRISPR: удалены молекулы HLA-I и HLA-II, по которым иммунная система определяет «свой» или «чужой» организм, а также усилено производство белка CD47, который подаёт сигнал иммунным клеткам не атаковать данные клетки.

Результаты через три месяца 

ПЭТ/МРТ-исследование показало, что введённые клетки остаются живыми и начали вырабатывать инсулин. Анализы крови подтвердили, что иммунная система их не атакует: иммунные клетки активно реагировали на обычные донорские бета-клетки, но игнорировали модифицированные. Антител против этих клеток также обнаружено не было. Пациенту не потребовалась иммуносупрессивная терапия. Побочные эффекты оказались минимальными — отмечалось лишь онемение в месте инъекций.


Это первый случай, когда у человека удалось показать, что «маскировка» бета-клеток от иммунной системы действительно работает и позволяет избежать пожизненной иммуносупрессии.

Следующим этапом планируется использование клеток, выращенных из стволовых клеток, что упростит масштабирование терапии. Для сравнения, в июне 2025 года компания Vertex Pharmaceuticals сообщила, что её экспериментальная терапия позволила 83 % пациентов отказаться от инсулиновых инъекций, но при этом требовала приёма иммуносупрессантов.


Пока неясно, смогут ли большие дозы клеток обеспечить достаточную выработку инсулина, удастся ли им наладить полноценное кровоснабжение и сохранять работоспособность годами, а также исключить скрытые атаки со стороны иммунной системы. На данный момент лечение проведено лишь одному пациенту, за которым будет вестись наблюдение в течение 15 лет.

Источник: www.science.org